9月10日，美国FDA已受理其生物制品许可申请(BLA)，该申请旨在批准nanoencapsulated sirolimus（雷帕霉素纳米颗粒）联合pegadricase（聚乙二醇化尿酸酶）【简称NASP】，用于治疗未控制的痛风。FDA已制定处方药使用者付费法案(PDUFA)，目标行动日期为2026年6月27日。
痛风是最常见的炎性关节炎，是由体内高水平的尿酸引起的，这些尿酸会积聚在关节和其他组织周围，并可能导致剧烈疼痛。美国约有20万人患有不受控制的痛风，尽管接受了口服降尿酸药物治疗，但血清尿酸(sUA)水平仍超过6mg/dL。这会导致令人虚弱的痛风发作和痛风石。sUA水平升高还与心脏、血管系统、代谢、肾脏和关节疾病有关。
NASP（以前称为SEL-212）是一种新型的每4周输注疗法，由聚乙二醇化尿酸酶和致耐受性雷帕霉素纳米颗粒组成。雷帕霉素是一种mTOR抑制剂，可抑制抗药抗体的产生；聚乙二醇化尿酸酶是FDA批准的唯一一种用于治疗难治性痛风患者的尿酸酶，可降低血清尿酸。该双组分疗法旨在降低痛风未得到控制患者的血清尿酸(sUA)水平，从而可能减少有害的组织尿酸盐沉积，降低痛风发作和关节畸形的可能性。
此项生物制剂许可申请的申请基于DISSOLVE 1(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04513366)和DISSOLVE 2(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04596540)试验的数据。这两项试验均为双盲、安慰剂对照研究，旨在评估NASP对常规疗法难治性痛风患者的安全性和有效性。
研究参与者按1:1:1的比例随机分配，每28天接受一次低剂量、高剂量或安慰剂的静脉输注，共计最多12次。
研究结果显示，两项试验都达到了主要终点，即在第6个月的至少80%的时间内实现并维持sUA降低小于6mg/dL。
在DISSOLVE 1研究中，NASP高剂量组的56%和NASP低剂量组的48%实现了sUA控制，而安慰剂组的4%实现了sUA控制(均P <.0001)。
在DISSOLVE 2研究中，接受高剂量(P = .0002)和低剂量(P = 0.0015)NASP治疗的患者中，分别有47%和41%的患者实现了sUA控制，而接受安慰剂治疗的患者中只有12%的患者实现了sUA控制。
在DISSOLVE 1试验的6个月延长期内，75%完成6个月NASP治疗且有应答的患者在第12个月仍对治疗有应答。
此外，研究还观察到关键临床表现的改善，包括痛风石消退、痛风发作随时间推移而减少以及患者报告的生活质量改善。
安全性方面，低剂量组发生轻度至中度口腔炎的比例为3.4%，高剂量组发生率为9.2%，而安慰剂组为0%。NASP组报告的输液反应数量高于安慰剂组。
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