美国食品药品监督管理局批准Jascayd（那米司特片, nerandomilast tablet）用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。IPF是一种罕见、严重且呈进行性发展的疾病，目前无法治愈且治疗选择有限。这是超过10年来首个获批用于IPF的新疗法。
作用机制
那米司特是一种磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂。体外数据显示，其对PDE4B同工酶的抑制效力至少是对PDE4A、PDE4C和PDE4D的九倍。PDE4可水解并灭活环磷酸腺苷（cAMP）。通过抑制PDE4B，那米司特可提高细胞内cAMP水平，从而减少在IPF中过度表达的促纤维化生长因子和炎性细胞因子的表达。
支持Jascayd的数据Jascayd的疗效在两项针对IPF成人患者的随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评估：FIBRONEER-IPF（NCT05321069）和试验2（NCT04419506）。
那米司特达到了III期试验的主要终点，与安慰剂相比，在第52周时显著降低了用力肺活量（FVC）相对于基线的绝对下降值（单位为mL）。但未达到复合关键次要终点（首次发生急性IPF加重、首次因呼吸原因住院或死亡的时间）。
那米司特治疗患者中发生率≥5%的不良反应包括：腹泻、COVID-19、上呼吸道感染、抑郁、体重和食欲下降、恶心、疲劳、头痛、呕吐、背痛和头晕。
关于临床研究FIBRONEER-IPF 研究共纳入了1,177名IPF成人患者，这些患者可能正在接受或未接受背景抗纤维化治疗（尼达尼布或吡非尼酮）。患者按1:1:1的比例随机分配，接受Jascayd 9 mg每日两次、Jascayd 18 mg每日两次或安慰剂每日两次治疗，直至最后一名患者接受治疗满52周（盲法试验持续时间最长达91周；试验总持续时间最长达109周）。
接受Jascayd 18 mg或Jascayd 9 mg治疗的患者，其FVC的调整后平均下降值分别为-106 mL和-122 mL，而安慰剂组观察到的调整后平均下降值为-170 mL。与安慰剂组相比的治疗差异分别为64 mL（95% CI: 25, 102）和48 mL（95% CI: 10, 86）。
在试验2中，147名IPF患者（无论之前是否接受过抗纤维化治疗（尼达尼布或吡非尼酮））按2:1的比例随机分配，接受奈拉莫司特18 mg每日两次或安慰剂每日两次治疗，为期12周。服用那米司特的患者在12周时FVC平均下降了91 mL（95% CI: 44, 138）。
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