PDUFA日期：2025年11月18日
2025年1月17日，Arrowhead制药公司宣布FDA已接受Plozasiran用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的新药申请(NDA)。在FCS中，脂蛋白脂肪酶基因突变会导致血浆中乳糜微粒积聚，从而引发严重的高甘油三酯血症。
Plozasiran，以前称为ARO-APOC3，是一种一流的研究性RNA干扰(RNAi)治疗药物，旨在减少载脂蛋白C-III(APOC3)的产生， 载脂蛋白C-III是富含甘油三酯的脂蛋白(TRLs)的成分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶对TRL的分解和肝脏中肝脏受体对TRL残余物的摄取来增加血液中的甘油三酯水平。plozasiran治疗的目标是降低APOC3的水平，从而降低甘油三酯并将脂质恢复到更正常的水平。
该申请基于3期PALISADE试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05089084）的数据，该试验纳入了75名FCS成人患者。研究结果显示，与安慰剂相比，使用plozasiran治疗可显著降低甘油三酯、载脂蛋白C-III和患急性胰腺炎的风险。
如果获得批准，plozasiran将是美国第一个针对FCS的药物疗法。
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