PDUFA日期：2025年11月30日
FDA已接受口服menin抑制剂Ziftomenib的新药申请(NDA)的优先审查，用于治疗伴有核磷蛋白1(NPM1)突变的复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)成年患者。
该NDA包含来自2期KOMET-001试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04067336）的数据，该试验评估了Ziftomenib在NPMI突变型R/R AML患者中的疗效。研究对象均接受过大量既往治疗，其中33%接受过3线或以上既往治疗，59%接受过维奈克拉治疗。
结果显示，该试验达到了其主要终点，即完全缓解(CR)及CR加部分血液学恢复(CRh)的发生率为23%。在21例达到CR/CRh的患者中，13例达到CR，8例达到CRh。在预设的亚组中（即既往接受过造血干细胞移植、既往使用过维奈克拉、FLT3/IDH共突变），CR/CRh发生率相当。
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