商品名：Vyjuvek
适应症：营养不良型大疱性表皮松解症
研发公司：Krystal Biotech
9月15日，Krystal Biotech宣布美国FDA批准了局部基因疗法Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)外用凝胶更新标签，用于治疗患有VII型胶原蛋白α1链(COL7A1)基因突变的营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的成人和儿童患者的伤口。
Vyjuvek是一种非侵入性、局部用药、可重复给药的基因药物，旨在直接应用于DEB伤口，并递送两个COL7A1基因拷贝。通过为患者皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板，从分子水平治疗DEB，从而解决根本的致病机制。Vyjuvek也已在欧洲和日本获得批准。
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