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Lenmeldy适应症：治疗异染性脑白质营养不良
日期：2024-05-03 19:38:14
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商品名：Lenmeldy 适应症：异染性脑白质营养不良 研发公司：Orchard Therapeutics 3月18日，由Orchard Therapeutics开发的Lenmeldy(atidarsagene autotemcel，原名OTL-200)获得了美国FDA的批准，用于治疗患有症...
FDA批准Lenmeldy用于治疗罕见病异染性脑白质营养不良
日期：2024-03-20 19:52:30
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异染性脑白质营养不良(MLD)是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，是由芳基硫酸酯酶-A(ARSA)基因突变引起的。这导致芳基硫酸酯酶不足，这种酶会导致大脑和身体其他部位的硫苷脂堆积。这...
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在所有的癌症种类中，肝癌的发病率与死亡率仅次于肺癌，是人...
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