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2016年09月23日 16:01
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深入解析FORZINITY:作用机制与临床研究数据
FORZINITY 的获批上市,不仅为 Barth 综合征患者提供了首个针对性的治疗药物,缓解了患者的疾病症状,改善了生活质量,也为罕见病治疗领域的研究和发展提供了重要的借鉴意义。 独特...
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FORZINITY:Barth 综合征治疗领域的突破性药物
在罕见病治疗领域,每一款新药物的获批都意味着为患者群体带来新的希望。Barth 综合征作为一种罕见的 X 连锁遗传性疾病,长期以来缺乏针对性的治疗药物,给患者及其家庭带来了沉...
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Barth综合征药物FORZINITY使用说明书
2025年9月19日,Stealth BioTherapeutics Inc.宣布,美国食品药品监督管理局FDA已加速批准FORZINITY(elamipretide HCl,盐酸依拉米肽)注射剂,用于改善体重至少30kg(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患者...
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新一代 IVIG 制剂 Qivigy 在美国获批上市
2025 年 9 月 29 日,全球领先的生物制药企业 Kedrion 宣布,其研发的 Qivigy(免疫球蛋白静脉注射剂,10% 溶液)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗成人原发性体液免...
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Qivigy如何填补临床空白?
2025 年 9 月 29 日,生物制药公司 Kedrion 宣布其研发的 Qivigy(免疫球蛋白静脉注射剂,10% 溶液)获美国 FDA 批准,用于治疗成人原发性体液免疫缺陷。 目前美国市场上的 IVIG 产品主要由...
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Qivigy(免疫球蛋白静脉注射剂,10% 溶液)获FDA批准
原发性体液免疫缺陷(Primary Humoral Immunodeficiency,PI)是一组包含超过 550 种罕见遗传性疾病的总称,其核心特征是免疫系统中 B 细胞功能受损或缺失,导致免疫球蛋白 G(IgG)等抗体生...
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FDA批准Qivigy用于成人原发性体液免疫缺陷的治疗
9月29日,Kedrion Biopharma宣布美国FDA已批准Qivigy(免疫球蛋白静脉注射[IV],人-kthm)10%溶液,用于治疗原发性体液免疫缺陷的成年人。该产品预计将于2026年初在美国上市。 Qivigy是一种即用...
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再生元新型降脂药Evkeeza获批用于1-5儿童患者
Evinacumab(依维苏单抗,REGN-1500)是再生元利用其VelocImmune技术开发的全人源单克隆抗体,可结合并阻断血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)功能,ANGPTL3是一种抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和内皮脂...
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Evkeeza获批治疗1岁以上及罕见HoFH儿童患者
再生元制药公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Evkeeza(evinacumab-dgnb)ANGPTL3抗体作为饮食、运动及其他降脂疗法的辅助疗法,用于治疗1至5岁以下纯合子家族性高胆固醇血症...
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FDA批准PALSONIFY治疗成人肢端肥大症
Crinetics Pharmaceuticals, Inc. 宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准PALSONIFY (Paltusotine)用于对手术疗效不佳和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。 PALSONIFY(Paltusot...
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PALSONIFY:首个获批用于成人肢端肥大症治疗
2025年9月25日,Crinetics Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA已批准PALSONIFY(paltusotine)用于对手术反应不足和/或不宜手术的成人肢端肥大症患者的一线治疗。PALSONIFY是一种选择性靶向生长抑素...
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FDA批准一款小分子新药Palsonify(paltusotine)上市
刚刚,Crinetics Pharmaceuticals宣布,美国FDA已批准Palsonify(paltusotine),用于一线治疗成人肢端肥大症患者,这些患者对手术应答不足和/或无法接受手术。根据新闻稿,Palsonify是首个获批用...
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FDA批准Inluriyo用于治疗乳腺癌
2025年9月25日,美国FDA批准礼来公司口服SERD药物Inluriyo(imlunestrant)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者,适用于至少一线内分泌治疗后疾病进展的群体。...
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Inluriyo获批治疗ER阳性/HER2阴性/ESR1突变的乳腺癌
Eli Lilly and Company礼来公司宣布,美国FDA已批准其口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)Inluriyo(imlunestrant),用于治疗雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2)、ESR1突变...
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FDA优先审评Enhertu+Perjeta治疗HER2乳腺癌
美国FDA已授予补充生物制品许可申请(sBLA)优先审评资格,港安健康国际医疗介绍,该申请旨在批准Enhertu+Perjeta双靶向疗法用于不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者的一线治疗。此前...
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AMT-130在试验显示能减缓亨廷顿舞蹈症进展
9月24日,基因治疗公司uniQure N.V.宣布其AMT-130用于治疗亨廷顿舞蹈症的关键性1/2期临床研究取得了积极的顶线数据。该研究符合其预先指定的主要终点,与倾向评分匹配的外部对照组相比...
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突破性进展:双药联合获FDA优先审评资格
2025 年 9 月,医药领域传来重磅消息:第一三共与阿斯利康联合申报的ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)联合帕妥珠单抗补充生物制品许可申请(sBLA)获美国 FDA 受理,并授予优先审...
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ENHERTU+帕妥珠单抗一线治疗HER2阳性转移性乳腺癌
9月24日,美国FDA已同意优先审查ENHERTU(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki)联合帕妥珠单抗用于一线治疗不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成人的补充生物制剂许可申请(sBLA)。 如获批,基于ENHERTU的治...
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Inluriyo(Imlunestrant)治疗ER+/HER2–/MBC
礼来公司(Eli Lilly and Company)宣布,美国FDA已批准其口服选择性雌激素受体降解剂(SERD)Inluriyo(imlunestrant),用于治疗雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2)、E...
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美国FDA批准Inluriyo用于治疗乳腺癌
2025年9月25日,美国FDA批准礼来公司研发的口服药物Inluriyo(imlunestrant)用于治疗ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者,适用于至少接受过一线内分泌治疗后疾病进展...
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Inluriyo:治疗ER+、HER2-、ESR1突变晚期或转移性乳腺癌
9月25日,礼来公司宣布美国FDA已批准Inluriyo(imlunestrant)用于治疗雌激素受体阳性(ER+)、人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成年患者,这些患者的病情在至少接...
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澳大利亚批准LEQEMBI治疗早期阿尔茨海默病
BioArctic ABs (publ)宣布,澳大利亚治疗用品管理局 (TGA)已批准 lecanemab (Leqembi) 用于治疗患有轻度认知障碍或因阿尔茨海默病(早期阿尔茨海默病)导致的轻度痴呆的成年患者,这些患者是...
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澳门批准苏立信(阿达木单抗)上市
信达生物宣布由信达生物开发的全人源化重组人抗肿瘤坏死因子-(TNF-)单克隆抗体苏立信(阿达木单抗注射液,国际商标:SULINNO)正式获得中国澳门特别行政区药品监管部门批准上市...
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欧盟批准Voranigo术后治疗IDH1/2突变的12岁及以上的胶质细胞瘤
施维雅 (Servier)宣布,欧盟委员会 (EC) 已批准 VORANIGO( vorasidenib ) 用于治疗主要为非增强性的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤,该肿瘤具有异柠檬酸脱氢酶 1 (IDH1) R132 或异柠檬酸脱氢酶...
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日本批准Bylvay治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症
益普生公司宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准Bylvay(odevixibat)用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)相关的瘙痒症。PFIC是一组罕见的遗传性疾病,胆汁酸在肝脏中积聚,导致...
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Bylvay (odevixibat)的作用是什么?
Bylvay (odevixibat)是一种回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,适用于治疗3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症。 使用限制:Bylvay ,对ABCB11变体的PFIC 2型患者可能无效,...
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FDA和欧盟批准治疗胆汁淤积症突破性药物BYLVAY
PFIC是一种罕见、破坏性、毁灭性的疾病,影响幼儿,可导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下,PFIC在生命的前10年会导致肝硬化和肝功能衰竭。 PFIC最突出、最麻烦的持续表现...
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进行性家族性肝内胆汁淤积症靶向药Bylvay
奥德昔巴特(Bylvay、Odevixibat)是一款由法国益普生(Ipsen)公司研发生产的药物。它主要针对特定疾病引发的胆汁淤积性瘙痒症状发挥治疗作用。具体而言,对于 3 个月及以上患有进行...
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FDA优先审查Leber遗传性视神经病变药物idebenone
9月22日,Chiesi生物制药集团宣布美国FDA已批准优先审查idebenone用于治疗Leber遗传性视神经病变(LHON)的新药申请。 idebenone已在欧盟国家和非欧盟国家(包括以色列、韩国、塞尔维亚、瑞士...
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欧盟批准2级IDH突变型胶质瘤靶向药Voranigo
9月22日,施维雅制药公司宣布欧盟委员会(EC)已批准Voranigo(vorasidenib,沃拉西德尼)用于治疗12岁以上体重至少40kg的成人和青少年中异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)R132或异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)R172突变...
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