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2016年09月23日 16:01
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Evrysdi是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见遗传性疾病,由缺乏功能性SMN1基因引起。会导致进行性肌无力、瘫痪甚至死亡。若不接受治疗,大多数重症SMA儿童患者到2岁时便只能永久依赖机械通...
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首个可在家使用的SMA疗法Evrysdi
Evrysdi是一种口服小分子药物,其通过选择性与SMN2基因前mRNA中的2个剪接调控位点结合,增强U1 snRNP的识别能力,同样改变剪切,从而增加全长SMN mRNA和蛋白水平。 该药为液体状态,采用...
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Spinraza在试验中均显示出较好的安全性及疗效
Spinraza是一款SMN2基因的剪切修饰剂,属于含18个碱基的反义寡核苷酸(ASO),用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA。 之所以Spinraza能够起到...
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Spinraza获批用于治疗脊髓性肌萎缩症
Spinraza(nusinersen诺西那生)作为获批用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童及成年患者的首款药物。 ASO药物Spinraza是目前全世界上市的最贵的小核酸药物,作为首个获得FDA批准的SMA治疗药物,...
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FDA批准失眠症药物Quviviq上市
据统计,大约2500万美国人受到失眠症的困扰,其中只有约30%的人被诊断出来,这是一个巨大的未开发的市场。 Quviviq和默沙东的Belsomra都属于双重食欲素受体拮抗剂(DORA)类。Belsomra很难成...
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创新失眠治疗药物(Quviviq,daridorexant)
达利德雷桑(Quviviq,daridorexant)是一种食欲素拮抗剂药物,用于治疗失眠。Daridorexant为口服药。 Daridorexant 于 2022 年 1 月在美国获批用于医疗用途,并于 2022 年 5 月上市。该药物于 20...
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达利雷生(Quviviq,Daridorexant)有哪些治疗优势?
达利雷生(Quviviq,Daridorexant)备受瞩目,主要得益于独特的优势和显著的疗效。 作用机制 1.达利雷生作为食欲素受体拮抗剂,通过阻断食欲素受体与促觉醒神经肽的结合,降低觉醒驱动,...
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新型抗失眠药物达利雷生(Quviviq,Daridorexant)使用说明
达利雷生(Quviviq,Daridorexant)是由瑞士Idorsia生物制药公司研发的一种新型食欲素受体拮抗剂,主要用于治疗入睡困难或睡眠维持困难的成人失眠症患者。该药物于2022年获得美国FDA批准上...
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Nebido在治疗睾酮缺乏症方面有独特优势
Nebido(Testosterone undecanoate)是一种治疗男性性腺功能减退症(男性缺乏睾丸激素)的药物。其活性物质为睾丸素,通过肌肉注射给药,药物储存在肌肉中并在较长时间内逐渐释放,从而达...
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十一酸睾酮(Nebido)适应症、使用方法、不良反应
十一酸睾酮,以 Nebido 等品牌出售,是一种雄激素和合成代谢类固醇(AAS)药物,主要用于治疗男性睾酮水平低下,可通过口服或肌肉注射给药。 适应症/用途 原发性和继发性男性性腺功能...
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Nebido(耐必多长效睾酮注射液)的优点有哪些?
Nebido(耐必多长效睾酮注射液)是由德国拜耳公司生产,也是全球第一种天然长效睾酮注射液。 主要活性成分是十一酸睾酮酶,通过了美国FDA批准并已在全球80多个国家获得许可使用,...
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新型的靶向治疗药物拉罗替尼(Larotrectinib,LuciLaro)
拉罗替尼(Larotrectinib,LuciLaro),是一种针对TRK融合阳性实体瘤的创新治疗药物。它已在国内获得上市许可,并为肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、前列腺癌等疾病的患者...
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拉罗替尼(LuciLaro,Larotrectinib)药物使用说明
商品名称: LuciLaro 中文名称: 拉罗替尼 英文名称: Larotrectinib 目前larotrectinib为针对NTRK1,NTRK2及NTRK3的特异性抑制剂。 适应症:拉罗替尼是广谱抗癌药物,对很多不同肿瘤都有效。可有效治...
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拉罗替尼(Lucilaro)的作用机制、不良反应
拉罗替尼是一种NTRK基因抑制剂,专门用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者。NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3,这些基因如果与其他基因发生融合,可...
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阿那莫林 (Anamorelin) LuciAnam适应症、用药注意及禁忌
阿那莫林 (Anamorelin) LuciAnam是一种新型的癌症恶病质治疗药物,主要用于治疗非小细胞肺癌、胃癌、胰腺癌、结直肠癌等恶性肿瘤患者的癌症恶病质。它可以促进食欲、提高食物摄入量,...
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磷酸盐奥司他丁片(Isturisa/Osilodrostat)可用于一线治疗库欣综合征
Isturisa是一种皮质醇合成抑制剂,通过阻断11--羟化酶起作用,该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步。FDA批准库欣综合征(CS)一线用药磷酸盐奥司他丁片(Osilodrostat,Isturisa),患...
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库欣病药物ISTURISA该如何使用
库欣综合征 (CS) 是一种罕见疾病。它对健康的影响可能很严重,导致内脏肥胖、肌肉无力、抑郁、胰岛素抵抗、糖尿病、血栓、免疫系统下降和心血管疾病。 部分被诊断患有 CS 的患者...
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Isturisa治疗严重内分泌疾病,超80%患者持续维持疗效
2022年,一项用于治疗库欣病的皮质醇合成抑制剂Isturisa的3期临床试验LINC 3扩展研究的长期结果显示,Isturisa作为库欣病维持治疗,是一种有效且耐受性良好的口服疗法。该3期研究是迄今...
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小细胞肺癌治疗新突破Imdelltra获批上市!
有关数据统计,全球每年新确诊的肺癌病例超过220万,其中小细胞肺癌占比高达15%,即大约33万新病例。更为严峻的是,《癌症杂志》发布的研究显示,有80%至85%的小细胞肺癌患者在确...
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IMDELLTRA(Tarlatamab-dlle)药物使用说明
由美国安进(Amgen)公司研发的双特异性T细胞接合剂(BiTE)抗体药物IMDELLTRA(Tarlatamab-dlle,塔拉妥单抗)获FDA加速批准用于治疗在铂类化疗期间或之后疾病进展的广泛期小细胞肺癌ES...
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IMDELLTRA代表了 SCLC 治疗模式的重大进步
2024 年 ,美国FDA批准 IMDELLTRA (tarlatamab-dlle) 塔拉妥单抗用于治疗广泛期小细胞肺癌成人患者铂类化疗期间或之后疾病进展的细胞肺癌(ES-SCLC)。基于临床研究中观察到的令人鼓舞的缓解...
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Emblaveo:aztreonam和avibactam两种抗生素的组合
Emblaveo是aztreonam和avibactam这两种抗生素的组合。该药物是由辉瑞与艾伯维联合开发。Aztreonam是一种单环内酰胺抗生素,对需氧革兰氏阴性杆菌有特异性活性。Avibactam则是一种非-内酰胺类...
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Emblaveo(aztreonam-avibactam)一药治三病
欧盟委员会批准辉瑞公司与艾伯维公司联合开发的Emblaveo(aztreonam-avibactam)上市,用于治疗成人复杂性腹腔内感染(cIAI)、医院获得性肺炎(HAP,包括呼吸机相关性肺炎[VAP]),以及复...
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抗多重耐药细菌感染的新抗生素Emblaveo有效且耐受性良好
抗生素组合Emblaveo是由辉瑞公司研发的药物,已获欧盟上市许可。这是欧盟批准的第一个-内酰胺/-内酰胺酶抑制剂抗生素组合。 Emblaveo(aztreonam-avibactam,氨曲南-阿维巴坦)用于治疗患有...
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欧盟批准辉瑞EMBLAVEO治疗多重耐药感染患者
辉瑞(Pfizer)公司宣布欧盟批准其与艾伯维(AbbVie)联合开发的Emblaveo(aztreonam-avibactam)上市,用于治疗:成人复杂性腹腔内感染(cIAI)、医院获得性肺炎(HAP,包括呼吸机相关性肺炎...
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欧盟委员会对Elocta的批准是个重要的里程碑
早在2015年,欧盟委员会批准 Elocta(rFVIIIFc)用于血友病 A 治疗。Elocta 是一种半衰期延长的重组因子 VIII Fc 融合蛋白,该药物将是欧盟首个能对出血发作提供延长保护的血友病 A 治疗药...
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Elocta(rFVIIIFc)可用于A型血友病的治疗
早期,欧盟委员会(EC)已批准Elocta(rFVIIIFc)用于A型血友病患者的治疗。此次批准适用于欧盟所有28个成员国。 Elocta是一种重组的因子VIII Fc融合蛋白,具有延长的半衰期,该药将成为...
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A型血友病的全新长效保护用药Elocta (efmoroctocog alfa)
2016年,瑞典罕见病药物研发公司Sobi针对A型血友病的全新长效保护用药Elocta (efmoroctocog alfa) 在欧盟全面上市。Elocta是一种重组人凝血因子VIII Fc融合蛋白,具有延长的半衰期,是欧洲第一...
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单独使用Elocta预防甲型血友病比Hemlibra更有效
血友病(Hemophilia)是一种由于缺乏凝血因子VIII导致的血液凝结能力受损的血液病。血友病患者常常出现负重的肌肉、关节出血,创伤后异常出血,其中最常见的是A型(甲型)血友病(...
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口服激素药Aromasin用于治疗晚期乳腺癌
依西美坦Aromasin于1997年10月被美国FDA批准治疗晚期乳腺癌。它是甾体类芳香酶抑制剂,用于治疗转移性乳腺癌及用作早期乳腺癌的辅助治疗。 该药物能不可逆地与芳香酶结合而使其灭活...
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