HELIOS-A(NCT03759379)是一项全球性的3期非盲研究，旨在评估Amvuttra对hATTR淀粉样变患者的疗效和安全性。FDA的批准基于该研究的9个月积极数据，而欧盟基于19个月的积极数据。 Amvuttra与Pati...

除了遗传性ATTR外，这种疾病还有一种非遗传形式，主要为心肌病。据估计，受ATTR心肌病影响的人比遗传性ATTR病患者多。 Alnylam目前正在进行HELIOS-B研究，以评估Amvuttra是否适用于ATTR心肌...

近日，美国FDA批准其一次性基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。为确认...

近日，美国FDA批准皮下制剂Vyvgart Hytrulo扩展适应症，用于治疗成年慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)患者。使用该制剂的患者每周仅需皮下注射一次，每次30至90秒。 CIDP是一种令人...

近日，美国FDA已批准Sofdra(sofpironium，索吡溴铵)12.45%凝胶上市，用于治疗9岁及以上的儿童和成人原发性腋窝多汗症患者。 Sofpironium是一种抗胆碱能/抗毒蕈碱药物，通过与受体结合阻断出...

Yimmugo是一种新开发的用于静脉给药(IVIg)的多价免疫球蛋白G制剂，用于治疗2岁及以上患有原发性体液免疫缺陷(PI)的患者。这种无糖即用型溶液已在美国获得批准，可用于初级抗体缺乏综...

2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布了多项研究成果，今天主要讲的是一项新型KRAS G12C抑制剂的研究内容（摘要号8630）。 研究背景与方法:针对KRAS的疗法研发已将KRAS从不可用药转...

慢性粒细胞白血病（CML）需要长期治疗，提高疗效同时强调长期治疗安全性和耐受性，使患者能够达到包括无治疗持续缓解（TFR）在内的治疗目标。ASCIMINIB (ASC)为首个特异性靶向ABL肉豆...

6月17日，默克(MERCK)公司宣布，美国FDA批准Capvaxive(肺炎球菌21价结合疫苗)用于:①对18岁及18岁以上的成年人进行主动免疫接种，以预防由肺炎链球菌血清型3、6A、7F、8、9N、10A、11A、12F、...

近日，艾伯维(AbbVie)公司宣布美国FDA批准Skyrizi(risankizumab，瑞莎珠单抗)扩展适应症，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。 溃疡性结肠炎是一种慢性、特发性、免疫介导...

5月29日，美国FDA已批准Onyda XR（clonidine hydrochloride，盐酸可乐定）缓释口服混悬液作为单一疗法或作为6岁及以上儿科患者中枢神经系统(CNS)兴奋剂药物的辅助疗法，用于治疗注意力缺陷多...

商品名：Yesafili and Opuviz 适应症：黄斑变性和其他眼病 研发公司：Biocon Biologics；Samsung Bioepis 5月20日，美国FDA批准Biocon Biologics公司的Yesafili(aflibercept-jbvf)和Samsung Bioepis公司的Opuviz(aflibe...

商品名：Retevmo 适应症：甲状腺癌；实体瘤 研发公司：礼来 5月29日，美国FDA已加速批准Retevmo(selpercatinib)用于治疗2岁及以上患有以下疾病的儿童患者: ①经FDA批准的试验检测，晚期或转...

商品名：Imdelltra 适应症：广泛期小细胞肺癌 研发公司：安进 5月16日，美国FDA加速批准Imdelltra(tarlatamab-dlle)用于治疗在铂类化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成年...

商品名：Breyanzi 适应症：滤泡性淋巴瘤 研发公司：百时美施贵宝 5月15日，美国FDA已加速批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）用于治疗既往接受过2种或以上全身治疗的复发性或难治...

商品名：Clinolipid 适应症：作为肠胃外的热量和必需脂肪酸的来源 研发公司：Baxter International Inc. 5月13日，美国FDA扩大了Clinolipid（注射用脂质乳剂）的批准范围，纳入包括足月和早产儿...

商品名：mResvia 适应症：呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道疾病 研发公司：Moderna 5月31日，美国FDA批准mResvia(respiratory syncytial virus vaccine)用于主动免疫，以预防60岁及以上老年人因呼吸道合...

商品名：Myhibbin 适应症：预防器官排斥 研发公司：AZURITY制药 5月6日，AZURITY制药公司宣布美国FDA批准了一种即用型吗替麦考酚酯口服混悬液制剂Myhibbin，这是一种抗代谢免疫抑制剂，与...

Bkemv的适应症包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿症；非典型溶血性尿毒症综合征。 5月28日，美国FDA宣布批准安进公司的Bkemv(eculizumab-aeeb)作为Soliris(eculizumab，依库珠单抗)的首个可互换生物...

6月17日，美国FDA批准Vigafyde，这是首个且唯一一个即用型Vigabatrin(氨己烯酸)口服溶液；适用于1个月至2岁的婴儿痉挛症患儿，其潜在益处超过了视力丧失的潜在风险。此次批准标志着15年...

昨日，美国FDA批准Yimmugo(静脉注射人免疫球蛋白，human-dira)用于治疗2岁及以上患有原发性体液免疫缺陷(PI)的患者。 原发性免疫缺陷病是由先天性免疫系统发育不良或遗传因素引起的一组...

近日，美国FDA授予了礼来公司选择性RET激酶抑制剂Retevmo(selpercatinib，塞普替尼)传统批准，用于治疗需要全身治疗且对放射性碘(RAI)有抵抗力（如果放射性碘合适）的晚期或转移性RET融合...

研发公司：默沙东 适应症：肺动脉高压 3月26日，美国FDA批准默沙东公司的first-in-class疗法Winrevair（sotatercept）上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。 PAH是一种罕见的进行性疾病，由于促进...

研发公司：百济神州 适应症：食管鳞状细胞癌 3月13日，美国FDA批准百济神州的PD-1单抗TEVIMBRA（替雷利珠单抗，百泽安）作为单药治疗既往接受过系统化疗（不含 PD-1/L1 抑制剂）后不可...

研发公司：AKEBIA THERAPEUTICS INC 适应症：慢性肾病引起的贫血 3月27日，美国FDA批准Akebia Therapeutics公司的VAFSEO（vadadustat）上市，用于治疗至少接受3个月透析的慢性肾病（CKD）贫血患者。...

研发公司：ITALFARMACO SA 适应症：杜氏肌营养不良 3月21日，美国FDA批准Italfarmaco公司开发的DUVYZAT（givinostat）上市，用于治疗6岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。这是首个获批可用于治...

研发公司：IDORSIA 适应症：高血压 3月19日，美国FDA批准IDORSIA公司与强生联合开发的TRYVIO（aprocitentan），联合其他抗高血压药物，用于治疗使用其他药物无法充分控制血压的成年高血压患...

3月14日，美国FDA批准MADRIGAL公司Rezdiffra（resmetirom）联合饮食和运动，用于治疗F2-F3期的代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾称为NASH）成人患者。这是美国FDA批准的首款MASH疗法。 NAS...

2024年3月，美国FDA批准了治疗肺动脉高压病（PAH）新药Winrevair上市申请。Winrevair适用于治疗成人肺动高压（PAH，WHO第1类）的注射用药物，以提高运动能力，改善WHO功能分级，并降低临床...

2024年6月，美国FDA批准IL-6R单抗Kevzara(sarilumab，萨瑞鲁单抗)用于治疗体重63kg或以上的活动性多关节幼年特发性关节炎(pJIA)患者，pJIA是一种一次影响多个关节的关节炎。 除了pJIA，Kevzara目...