6月26日，艾伯维(AbbVie)宣布美国FDA已加速批准Epkinly(epcoritamab-bysp)用于治疗已经接受2种或多种全身治疗的复发或难治性(R/R)滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。加速批准是基于其总体缓解率(ORR)和...

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见且危及生命的血液疾病，全世界约有2万人受到影响。PNH患者的红细胞被补体系统(先天免疫系统的一部分)破坏，从而导致贫血、疲劳和血栓...

近日，美国FDA批准PiaSky(crovalimab-akkz)用于治疗13岁及以上患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)且体重至少40kg的成人和儿童患者。 阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种罕见且危及生命的血液...

6月26日，美国FDA批准Ohtuvayre(ensifentrine)用于成人慢性阻塞性肺病(COPD)的维持治疗。 COPD是指一组导致气流阻塞和呼吸相关问题的疾病，如肺气肿和慢性支气管炎。症状包括呼吸越来越急促...

2022年9月，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布日本厚生劳动省批准了EZHARMIA（Valemetostat tosilate）的上市申请，用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ALT）成人患者。Ezharmia是第一个获得监...

第一三共制药宣布Ezharmia（valemetostat tosilate，甲苯磺酸伐美妥司他）获得日本厚生劳动省(MHLW)的批准，用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)成人患者。这也是在日本获批的第二个...

6月25日，据Ionis制药公司宣布美国FDA已同意优先审查Olezarsen的新药申请(NDA)，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者。 家族性乳糜微粒血症综合征(FCS), 一种罕见的常染色体隐...

适应症 Fomeject是甲醇(methanol)或乙二醇(ethylene glycol, 例如抗冻剂)中毒的解毒剂，或用于怀疑摄入甲醇或乙二醇，无论是否与血液透析合并治疗。 禁忌症 对于fomepizole过敏或对其他pyrazol...

Krazati(Adagrasib)是针对非小细胞肺癌中特定基因突变（KRASG12C）的抗癌药物。它通过抑制该突变蛋白的活性，阻止癌细胞增殖，从而抑制肿瘤生长。虽然对部分患者有显著疗效，但个体差...

6月21日，美国FDA已加速批准其KRAS抑制剂KRAZATI(adagrasib，阿达格拉西)与礼来公司的Erbitux(西妥昔单抗)联合用药，作为经FDA批准的检测确定的KRASG12C突变局部晚期或转移性结直肠癌(CRC)成人...

在美国，KRAS抑制剂KRAZATI已被批准用于第二个适应症，用于治疗具有特定基因突变的结直肠癌患者。美国FDA加速批准KRAZATI(adagrasib，阿达格拉西)与礼来公司的西妥昔单抗联合用药，作为...

Krazati（Adagrasib）是由Mirati Therapeutics公司研发的一种抗癌药物，主要用于治疗含有KRAS G12C的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者、该类药物属于RAS GTP酶家族的激酶，可以激发炎...

昨日，Alnylam制药公司宣布了其对vutrisiran进行的HELIOS-B 3期研究的正面结果，分析显示，在伴有心肌病的甲状腺素运载蛋白淀粉样变(ATTR)患者中，使用vutrisiran治疗与全因死亡率和复发性心...

2022年6月14日，Alnylam宣布，FDA批准其RNAi药品Amvuttra(Vutrisiran)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。hATTR淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速...

先前，欧盟和美国授予了Alnylam公司的一种用于治疗ATTR淀粉样变性的RNAi药物Amvuttra（Vutrisiran）孤儿药资格。后来，该药物相继获美国和欧盟的批准。 在美国，该药获批用于治疗成人遗传...

HELIOS-A(NCT03759379)是一项全球性的3期非盲研究，旨在评估Amvuttra对hATTR淀粉样变患者的疗效和安全性。FDA的批准基于该研究的9个月积极数据，而欧盟基于19个月的积极数据。 Amvuttra与Pati...

除了遗传性ATTR外，这种疾病还有一种非遗传形式，主要为心肌病。据估计，受ATTR心肌病影响的人比遗传性ATTR病患者多。 Alnylam目前正在进行HELIOS-B研究，以评估Amvuttra是否适用于ATTR心肌...

近日，美国FDA批准其一次性基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）扩展适应症，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良(DMD)患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。为确认...

近日，美国FDA批准皮下制剂Vyvgart Hytrulo扩展适应症，用于治疗成年慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)患者。使用该制剂的患者每周仅需皮下注射一次，每次30至90秒。 CIDP是一种令人...

近日，美国FDA已批准Sofdra(sofpironium，索吡溴铵)12.45%凝胶上市，用于治疗9岁及以上的儿童和成人原发性腋窝多汗症患者。 Sofpironium是一种抗胆碱能/抗毒蕈碱药物，通过与受体结合阻断出...

Yimmugo是一种新开发的用于静脉给药(IVIg)的多价免疫球蛋白G制剂，用于治疗2岁及以上患有原发性体液免疫缺陷(PI)的患者。这种无糖即用型溶液已在美国获得批准，可用于初级抗体缺乏综...

2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发布了多项研究成果，今天主要讲的是一项新型KRAS G12C抑制剂的研究内容（摘要号8630）。 研究背景与方法:针对KRAS的疗法研发已将KRAS从不可用药转...

慢性粒细胞白血病（CML）需要长期治疗，提高疗效同时强调长期治疗安全性和耐受性，使患者能够达到包括无治疗持续缓解（TFR）在内的治疗目标。ASCIMINIB (ASC)为首个特异性靶向ABL肉豆...

6月17日，默克(MERCK)公司宣布，美国FDA批准Capvaxive(肺炎球菌21价结合疫苗)用于:①对18岁及18岁以上的成年人进行主动免疫接种，以预防由肺炎链球菌血清型3、6A、7F、8、9N、10A、11A、12F、...

近日，艾伯维(AbbVie)公司宣布美国FDA批准Skyrizi(risankizumab，瑞莎珠单抗)扩展适应症，用于治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎(UC)成人患者。 溃疡性结肠炎是一种慢性、特发性、免疫介导...

5月29日，美国FDA已批准Onyda XR（clonidine hydrochloride，盐酸可乐定）缓释口服混悬液作为单一疗法或作为6岁及以上儿科患者中枢神经系统(CNS)兴奋剂药物的辅助疗法，用于治疗注意力缺陷多...

商品名：Yesafili and Opuviz 适应症：黄斑变性和其他眼病 研发公司：Biocon Biologics；Samsung Bioepis 5月20日，美国FDA批准Biocon Biologics公司的Yesafili(aflibercept-jbvf)和Samsung Bioepis公司的Opuviz(aflibe...

商品名：Retevmo 适应症：甲状腺癌；实体瘤 研发公司：礼来 5月29日，美国FDA已加速批准Retevmo(selpercatinib)用于治疗2岁及以上患有以下疾病的儿童患者: ①经FDA批准的试验检测，晚期或转...

商品名：Imdelltra 适应症：广泛期小细胞肺癌 研发公司：安进 5月16日，美国FDA加速批准Imdelltra(tarlatamab-dlle)用于治疗在铂类化疗期间或之后出现疾病进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成年...

商品名：Breyanzi 适应症：滤泡性淋巴瘤 研发公司：百时美施贵宝 5月15日，美国FDA已加速批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）用于治疗既往接受过2种或以上全身治疗的复发性或难治...