巨噬细胞激活综合征（MAS）是系统性青少年特发性关节炎（sJIA）和成人起病的Still病（AOSD）的一种严重且可能危及生命的并发症。本研究的目标是通过评估疗效和安全性，来确认emapa...

2025年2月25日，Prolacta生物科学公司宣布美国FDA批准SURGIFORT母乳强化剂(人乳，巴氏杀菌)，用于胃肠道疾病腹裂矫正手术后的足月婴儿(37周)。这是首个针对足月婴儿的母乳营养强化剂。...

VORANIGO是FDA批准的首个且唯一一款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。在一项针对IDH突变2级胶质瘤患者的关键III期研究中，VORANIGO显著改善无进展生存期，并且治疗耐受性良好。VOR...

2024年10月，由施维雅公司研发的Voranigo(vorasidenib，沃拉西德尼)40mg片剂已获得加拿大卫生部批准上市，用于治疗成人和12岁及以上的儿童患者的2级异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变型神经胶质瘤术...

2025年2月，美国FDA接受研究性腺病毒基因疗法PRGN-2012的生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)。另外，FDA还授予其BLA优先审查权，并将处方药使用者费用法案...

近日，强生公司Stelara(ustekinumab，乌司奴单抗)的三款生物仿制药均已在美国上市，分别是Pyzchiva(ustekinumab-ttwe；Sandoz)、Selarsdi(ustekinumab-aekn；Teva和Alvotech)和Yesintek(ustekinumab-kfce；Biocon Biol...

2025年2月13日，CSL公司宣布欧盟委员会批准了first-in-class疗法Andembry（garadacimab）上市，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。Andembry是首款只需每月一针...

近日，杰特贝林（CSL）公司宣布瑞士治疗产品管理局（Swissmedic）授予ANDEMBRY（加拉达西单抗）上市许可，用于12岁及以上成人和青少年患者遗传性血管性水肿（HAE）复发性发作的长期预...

Garadacimab是一种完全人源IgG4/重组单克隆抗体，可与活化因子XII（FXIIa和FXIIa）的催化结构域结合并抑制其催化活性。FXIIa（即XIIa因子，接触系统中激活的第一个因子）的抑制，通过阻断...

美国FDA批准使用 Ctexli TM (chenodiol) 治疗脂质累积症脑腱黄瘤病 (CTX)。 FDA 致力于支持罕见病新药开发，包括 CTX 等非常罕见的代谢疾病。CTX 是一种渐进性多系统疾病，对患者影响很大，之...

美国食品药物管理局（FDA）已批准 Mirum Pharmaceuticals 的 Ctexli（chenodiol）用于治疗患有脑腱黄瘤病（CTX）的成年人。该口服药物是目前首个获得监管机构批准的治疗罕见脂质累积病的药物...

2025年2月21日，Mirum制药公司宣布美国FDA批准Ctexli(chenodiol，鹅去氧胆酸)用于治疗成人脑腱黄瘤病(CTX)。这是FDA批准的首个治疗CTX的药物。 脑腱黄瘤病(CTX)是一种遗传性代谢紊乱，由CYP27...

2月14日，美国FDA批准了维塞替尼Vimseltinib（维姆塞替尼，DCC-3014，DCC-2909，DP-5599），Romvimza，剂型：胶囊，用于手术切除可能导致恶化功能限制或严重发病的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成...

2025年2月14日，小野制药株式会社宣布，FDA已批准Romvimza（Vimseltinib），用于治疗经手术切除可能导致功能恶化或发病严重的非转移性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。此前，FDA已授予Rom...

vimseltinib是一种口服集落刺激因子1受体(CSF1R)抑制剂，靶向并结合单核细胞、巨噬细胞和破骨细胞上表达的CSF1R；还抑制CSF1R配体集落刺激因子-1和白细胞介素-34与CSF1R的结合；这可防止这...

2025年2月20日，澳大利亚治疗用品管理局(TGA)批准Yorvipath(palopegteriparatide，帕罗培特立帕肽)用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症。这是首个也是唯一一个被列入澳大利亚治疗用品注册名...

2月20日，日本厚生劳动省(MHLW)对ANDEMBRY(garadacimab，加达西单抗)皮下注射笔200mg的生产和营销做出批准，该产品被批准用于预防遗传性血管性水肿(HAE)的急性发作，并且是第一个用于长期预...

2月19日，PTC Therapeutics制药公司宣布美国FDA已经同意优先审查Vatiquinone用于治疗患有Friedreich共济失调(FA)的儿童和成人的新药申请(NDA)。 Friedreich共济失调(FA)是一种罕见的、身体虚弱、寿命...

近日，三星生物技术有限公司宣布美国FDA批准了Ospomyv(denosumab-dssb；SB16；60mg预充注射器)和Xbryk(denosumab-dssb；SB16；120mg小瓶)的生物制品许可申请(BLA)，它们分别是Prolia(denosumab)和Xgeva(deno...

近日，Bavarian Nordic公司宣布欧盟委员会批准Vimkunya（基孔肯雅热重组疫苗），用于建立主动免疫，以预防12岁及以上人群感染基孔肯雅热病毒（CHIKV）所致的疾病。该疫苗是首个在欧洲获...

2025年2月，Bavarian Nordic A/S公司宣布美国FDA批准Vimkunya(重组基孔肯雅疫苗)，这是美国首个针对12岁及以上人群、采用病毒样颗粒(VLP)技术的单剂量基孔肯雅疫苗。 基孔肯雅病是一种由基孔...

欧盟委员会批准了Kanuma用于各个年龄段溶酶体酸脂肪酶缺乏症（LAL-D）病人的长期酶替代疗法。LAL-D是由基因突变导致的渐进性极罕见疾病，该病病人往往受到多组织器官损伤的折磨，而...

由Alexion制药公司研发的Kanuma(Sebelipase alfa)是一种重组人溶酶体酸性脂肪酶(LAL)，分别于2015年9月和2015年12月从欧盟和美国获得上市许可批准，这是首个针对LAL缺乏症的治疗药物。该药物在...

2025年2月14日，日本制药商Ono Pharmaceutical(小野制药)宣布美国FDA批准了Romvimza(vimseltinib)用于治疗有症状的腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者，这些患者手术切除后可能会加剧功能受限或出现严重...

2025年2月11日，SpringWorks Therapeutics生物制药公司于宣布，美国FDA已批准其MEK抑制剂Gomekli(mirdametinib)，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有症状性丛状神经纤维瘤(PN)且无法完全切除的...

2月13日，欧盟委员会(EC)已批准Andembry(garadacimab，加达西单抗)，用于预防12岁及以上成年和青少年患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作。Andembry是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa(...

Evkeeza是一种血管生成素样3(ANGPTL3)抑制剂，在美国，可作为其他低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)降低疗法的辅助治疗，用于治疗5岁及以上的纯合家族性高胆固醇血症(HoFH)成人和儿童患者。 警...

2021年2月11日，再生元(Regeneron)制药公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Evkeeza(evinacumab-dgnb，依维苏单抗)作为其他低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C，俗称坏胆固醇)降低疗法的辅助药物，...

2025年2月11日，美国FDA已接受Biohaven生物制药公司用于治疗脊髓小脑性共济失调(SCA)成人患者的Troriluzole新药申请(NDA)的审查，并已授予优先审查资格。如获批，Troriluzole将是FDA批准的第一...

2025年02月13日，安斯泰来制药公司宣布美国FDA批准了每月给药一次的IZERVAY(avacincaptad pegol)玻璃体内注射溶液美国处方信息扩展，解除了最长用药时间为12个月的给药时间限制。新批准为医...